Araştırmacılar, bir ilacın, hastalığın erken evrelerinde olan hastalarda bilişsel gerilemeyi yavaşlattığını doğrulayan bir klinik araştırmanın ardından, Alzheimer terapilerinde yeni bir çağın şafağını selamladılar.
Sonuç, sahada onlarca yıllık başarısızlığın ardından geldi ve uzmanları, dünya çapında 30 milyon insanı etkileyen Alzheimer'ın tedavi edilebilir olabileceğini söylemeye teşvik etti.
University College London'daki Birleşik Krallık Demans Araştırma Enstitüsü müdürü Bart De Strooper, "Bu, Alzheimer hastaları için gerçek bir tedavi seçeneği sunan ilk ilaçtır" dedi.
"Klinik faydalar biraz sınırlı görünse de, zamanla daha belirgin hale gelmeleri beklenebilir."
Kümelerin Alzheimer'ı ne kadar tetiklediği belli değil, ancak kalıtsal hastalık formları olan hastalarda, beyin hücrelerini sürekli olarak yok eden bir dizi beyin değişikliğinin yolunu açıyor gibi görünüyorlar.
Lecanemab'ın geliştiricileri, ABD'de Biogen ve Japonya'da Eisai, Eylül ayında yaklaşık 1.800 hasta üzerinde yapılan klinik araştırmanın en iyi sonuçlarını açıkladılar , ancak alandaki araştırmacılar Salı günü New England of Journal'da yayınlanan verilerin tamamını endişeyle bekliyorlardı. tıp .
Bu, ilacın hastaların genel zihinsel becerilerindeki düşüşü 18 ayda %27 oranında azalttığını gösterdi – mütevazı ama önemli bir sonuç.
"Alzheimer hastalığı için yeni bir hastalık modifikasyon çağını doğruladığına inanıyorum. UCL'de klinik nöroloji profesörü ve Demans Araştırma Merkezi direktörü Nick Fox, "Birçok insan tarafından anti-amiloid immünoterapiler üzerinde 20 yıldan fazla sıkı çalışmanın ve yol boyunca birçok hayal kırıklığının ardından gelen bir dönem" dedi.
Alzheimer, dünya çapında bunama ile yaşayan 55 milyon insanın yaklaşık üçte ikisini oluşturuyor. Birleşik Krallık'ta önde gelen ölüm nedenidir: hastalar tipik olarak teşhis konulduktan sonraki yedi yıl içinde ölürler.
Durumun Birleşik Krallık'a yılda 25 milyar sterline mal olması, bu rakamın 2050 yılına kadar neredeyse iki katına çıkarak 47 milyar sterline ulaşması bekleniyor. , basit görevlerle mücadele ediyor ve nihayetinde yardım almadan yemek yiyemiyor veya hareket edemiyor.
Onlarca yıldır hastalığı yavaşlatma, durdurma veya tersine çevirme çabaları başarısız oldu, ilaç şirketlerine milyarlarca dolara mal oldu ve bazılarını bu alanı tamamen terk etmeye zorladı. Pek çok ilaç, yanlış moleküler hedefi vurdukları veya hastalığı çok ilerlemiş hastalarda test edildikleri için denemelerde fayda sağlamadı. Lecanemab'tan elde edilen olumlu sonuçların, hastalığın daha iyi ve daha iyi kontrol edilmesini sağlayan yeni nesil ilaçların ortaya çıkmasına yol açması bekleniyor.
Sonuçlarla ilgili yaygın heyecanın ortasında, araştırmacılar ilacın benimsenmesini engelleyebilecek bir dizi konuyu vurguladılar.
Lecanemab pahalıdır (hasta başına yılda 10.000 £ ile 30.000 £ arasında) ve en az 18 ay boyunca o kadar mütevazı bir etkiye sahiptir ki, hastaların herhangi bir fayda görüp görmeyeceği belirsizdir.
Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu ve Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (Nice) tarafından ne zaman ve hatta onaylanıp onaylanmayacağı bile belli değil.
Diğer bir büyük engel, NHS'nin ilacı teslim edecek donanıma sahip olmamasıdır: sağlık hizmetinde, fayda görme olasılığı en yüksek olanları belirlemek için yeterli teşhis testi yoktur; her hastaya iki haftada bir ilaç infüzyonu yapmak için çok az personeli var; ve beyin şişmesi ve kanamalar gibi yan etkileri kontrol etmek için tedavi boyunca gereken çoklu MRI taramalarını sağlayamaz.
Bazı araştırmacılar tarafından denemedeki iki ölümün ilaca bağlanmasının ardından ilacın güvenliği hakkında sorular gündeme geldi .
Yayınlanan rapora göre, ilacı alan altı ve plasebo alan yedi kişi olmak üzere, duruşmada 13 kişi öldü. Rapor, ölümlerin hiçbirinin müfettişler tarafından uyuşturucuyla ilgili olduğunu düşünmediğini belirtiyor.
UCL'de nöroloji profesörü ve Alzheimer's Research UK'de baş tıp yetkilisi olan Jonathan Schott, "Lecanemab her derde deva değil, ancak Alzheimer'ın imkansız bir sorun olmadığına dair kavramın kanıtını sağlıyor: potansiyel olarak tedavi edilebilir ve hatta belki bir gün önlenebilir" dedi.
"Araştırmamızı genişletmemiz ve hastalığın farklı yönlerini hedef alan farklı ilaçları araştırmaya devam etmemiz gerekiyor: sonuçta kombinasyon tedavilerine ihtiyaç duyulacak."
Nörodejenerasyon profesörü ve Edinburgh Üniversitesi Keşif Beyin Bilimleri Merkezi müdür yardımcısı Tara Spires-Jones, sonuçların "iyi haber" olmasına rağmen, lecanemabın Alzheimer için bir tedavi olmadığını not etmenin önemli olduğunu söyledi.
"Denemedeki her iki grubun da kötüleşen semptomları vardı, ancak ilacı alan kişilerin bilişsel becerilerinde o kadar azalma olmadı" dedi. "Yazarların belirttiği gibi, kullandıkları bilişsel testte klinik olarak anlamlı etkilerin kabul edilmiş bir tanımı yok ve düşüşteki ılımlı azalmanın demansla yaşayan insanlar için büyük bir fark yaratıp yaratmayacağı henüz net değil."
Alzheimer Derneği'nden Dr Richard Oakley, sonuçların "oyunu değiştirebileceğini" söyledi.
"Lecanemab'ı NHS'de görmeden önce daha gidecek çok yolumuz var ve onay sürecinin Birleşik Krallık'ta nasıl ve ne zaman gerçekleşeceğine ve düzenleyicilerin bunun uygun maliyetli olduğuna inanıp inanmadığına dair netlik bekliyoruz. Lecanemab'ın sadece beyninde amiloid bulunan erken Alzheimer hastalığı olan kişilere verilebileceğini unutmamalıyız. Bu, diğer bunama türlerine sahip veya Alzheimer hastalığının sonraki aşamalarında olan kişilerin bu ilaçtan yararlanamayacağı anlamına gelir."
